Medicinen som Melissa behöver heter Strensiq och rekommenderas i dag inte av Råder för nya terapier, NT-rådet.
Vi träffar sexåriga Melissa Socias och hennes mamma Johanna Hellström i lägenheten i Vilbergen. Melissa sitter i soffan och spelar på sin padda.
– Jag har mina hästar som jag kan rida på, i spelet.
Men i verkligheten kan Melissa inte rida på hästar på grund av sjukdomen hypofosfatasi, som leder till nedsatt förkalkning av skelettet. Melissa fick diagnosen när hon var i tvåårsåldern.
Vi har tidigare berättat om Melissa. Då var hon fyra år gammal och hade två gånger fått avslag på att använda en medicin som kan göra henne bättre. Nu har familjen ansökt om att få medicinen fyra gånger – men får fortfarande nej.
Medicinen som kan göra Melissa bättre heter Strensiq. Den är godkänd av EU-kommissionen, och därmed i Sverige, men rekommenderas inte av Rådet för nya terapier, NT-rådet. Det är en expertgrupp med representanter för Sveriges regioner som ger rekommendationer om läkemedel, för att vården ska vara jämlik över hela landet.
De väger nyttan mot kostnaden. Och Strensiq är dyrt. Priset för att behandla en patient som väger mellan 10 och 60 kilo uppgår till mellan 1,5 och 10 miljoner kronor per år. Behandlingen är livslång.
– Kostnaden ska inte få styra över ett barns välmående. Särskilt inte när det finns något som kan göra att hon mår bättre, säger mamma Johanna.
I skolan gör Melissa allt för att hålla ihop, säger mamma Johanna. Men när Melissa kommer hem bryter hon ihop.
Om Melissa inte får medicinen ser Johanna inget annat alternativ än att de måste flytta utomlands, till ett land där chansen att få medicinen är större.
– Hennes läkare har sagt att hon har goda chanser att bli vuxen, men vill inte svara på vad vuxen är. Är det 18 år eller 30? Jag vill inte att mitt barn ska dö före mig. Jag jobbar och sliter för att spara pengar åt henne så att vi kan flytta om det behövs, eller om hon behöver betala för hjälpmedel. Jag måste fixa allt inför hennes liv, jag kan inte släppa henne.
Under tiden som familjen väntar på medicinen blir Melissa sämre. Till följd av hypofosfatasin har hon fått skolios. Det ger henne värk i rygg och ben, och skelettet blir snett.
– Hade de gett henne medicinerna hade hon sluppit värk och sneda kroppsdelar, säger mamma Johanna.
Till följd av Melissas sjukdom har hon fått skolios, vilket gör att ryggraden blir sned. Även om Melissa får medicinen nu kommer skelettet inte bli rakt igen, förklarar mamma Johanna.
För att kunna ta sig fram ordentligt behöver Melissa använda en rullstol. Hennes skelett är inte tillräckligt starkt för att hon ska kunna gå mer än ett par steg. I skolan gör Melissa allt för att dölja sin smärta.
– När hon kommer hem bryter hon ihop. Hon gråter och lägger en handduk över huvudet, säger Johanna.
Nu har föräldrarna bara receptfria smärtstillande läkemedel att ta till. De kan använda värmande massageolja på Melissas ben, men det ger ingen större effekt.
Även om Melissa skulle få medicinen nu kommer skelettet inte att bli rakt igen, men det skulle stoppa sjukdomen så att det inte blir värre. Nu hoppas familjen på att bli utvalda till en studie där ett läkemedelsföretag ska testa en längre dos Strensiq på ett antal patienter under ett års tid.
– Man känner sig hjälplös som förälder.
Johanna berättar att det är på nätterna som hon bryter ihop, hon vill inte visa alla känslor för Melissa. "Jag vill inte att hon ska bli ännu mer rädd".
Det är på nätterna när Johanna ligger sömnlös som hon tillåter sig själv att bryta ihop. Hon vill inte visa alla sina känslor för Melissa.
– Jag vill inte att hon ska bli mer rädd, hon är redan rädd för sjukdomen.
Johanna är nöjd med personalen på barnkliniken i Linköping som jobbar med Melissa, hon tycker att de gör vad de kan. Men ändå oroar sig Johanna Hellström nu när regionen ska spara.
I början av februari gick Region Östergötland ut med att deras stora underskott på 1,7 miljarder kronor förra året lett till att de nu varslar om uppsägning för 900 tjänster.
– Om det försvinner personer från hennes team vet jag inte hur det blir, säger Johanna Hellström.
Hon är också rädd för att personal som inte sägs upp får ta ett allt större ansvar.
– De kommer väl att slita ut de sjuksköterskor som finns kvar.
Marie Morell säger att region Östergötlands ekonomiska läge inte förändrar Melissas möjlighet att få medicinen hon behöver.
Men trots att Region Östergötlands befinner sig i en svår ekonomisk situation vägs det inte in i valet om Melissa får tillgång till medicinen Strensiq. Det förklarar Marie Morell (M) som är regionstyrelsens ordförande. Hon kan inte prata specifikt utifrån Melissas fall utan generellt om den här typen av situationer.
– Om NT-rådet har sagt att den inte ska rekommenderas är det en nationell bedömning som gäller alla regioner, oavsett ekonomi. Det kan låta väldigt hårt mot den enskilda individen, men det är en bedömning som gäller för alla, säger Marie Morell.
Kampen för att få medicin och hjälplösheten gör att en känsla av orättvisa växer fram hos Johanna. Hon kan räkna upp flera motgångar de haft under åren. Som att inte länge få tillgång till sjukhusets varmvattenbassäng som Melissa mådde så bra av, eller att rullstolen går sönder och att de får betala för reparationen själva.
Hur tänker du om framtiden?
– Jag tänker att hennes framtid inte blir så bra. Men jag tänker inte så mycket framåt. Att få medicinen är mitt mål här och nu, allt beror på den.
Anna Byléhn, verksamhetschef för barn- och ungdomskliniken på Vrinnevisjukhuset.
Anna Byléhn är verksamhetschef för barn- och ungdomskliniken på Vrinnevisjukhuset och har tidigare varit ansvarig för att fatta beslutet om att inte ge Melissa medicinen. När hon skulle ta beslutet samlade hon klinikens överläkare till ett etiskt råd som gick igenom Melissas fall och NT-rådets rekommendationer. Dessutom rådfrågade hon andra verksamhetschefer för barnkliniker över hela landet.
Svaren var att följa NT-rådets rekommendation och inte godkänna medicinen eftersom kostnaden är för hög i förhållande till medicinens effekt. NT-rådet kan också tappa sin möjlighet att förhandla om priser med läkemedelsföretag om ett dyrt pris godtas.
– Med det sagt så är det jättesynd och tråkigt för familjen, men jag lyfter blicken och tittar på det större sammanhanget: Lägger vi de här pengarna på en patient är det många andra som får mindre, säger Anna Byléhn.
Kan du förstå familjens känslor av uppgivenhet?
– Det förstår jag och som mamma skulle jag också kämpa för min flicka. Det är en förälders roll att göra det.
De senaste tillfällena när familjen har ansökt om medicinen har de gjort det via barnkliniken i Linköping dit Melissa blivit flyttad. Verksamhetschefen Catrin Furuhjelm säger att hon också följer NT-rådets rekommendation och därför har nekat deras ansökan.
Melissa studsar runt på sin hoppboll. Det är skelettstärkande, förklarar mamma Johanna.
Melissa visar runt i sitt rum. Där är det fullt av leksaker och gosedjur. Hon har en hoppboll som hon gärna sitter på och studsar. Det är bra och skelettstärkande, förklarar mamma Johanna.
Efter att hon studsat runt om i lägenheten en stund lägger sig Melissa i soffan.
– Nu gör det jätteont, men det är ju så kul.
