Ännu ett bakslag för Sara Almroth. Medicinen, som skulle kunna lindra hennes svåra sjukdom, anses ännu för dyr och rekommenderas inte.
Nej – ännu en gång. Sara Almroth i Söderköping lider sedan tidig ålder av SMA (spinal muskelatrofi), en sjukdom som bryter ner nervceller på grund av bristande produktion av ett visst protein. Det gör att hennes muskler stadigt försvagas. Vi har beskrivit hennes situation i tidigare artiklar.
Men det finns medicin på marknaden som kan bromsa sjukdomsförloppet. Två olika varianter till och med. Spinraza och Evrysdi. De är dock fortfarande förhållandevis dyra.
– Jag har kämpat i sju år för att få medicinen. Sedan den kom ut på marknaden. Men utan framgång. Jag fick till och med testa Evrysdi under fyra månader för ett par år sedan inom ramen för ett "compassionate use"-projekt och kände vilken nytta den gjorde. Jag blev klart bättre. Stabilare i kroppen och kunde göra saker lättare själv som att skriva, äta och tvätta, berättar Sara Almroth.
Projektet avbröts när Läkemedelsverket godkände de båda preparaten. De ingår dock fortfarande inte i högkostnadsskyddet i Sverige, till skillnad från i många andra länder.
Kampen för medicinen har fortsatt – men nyligen kom ännu ett bakslag.
NT-rådet, rådet för nya terapier, avråder sedan i februari regionerna från att använda Spinraza och Evrysdi för vuxna patienter med SMA typ två och tre. 42-åriga Sara Almroth lider av typ två.
– Enbart av kostnadsskäl. Att NT-rådet menar att det handlar om osäkerheten på om medicinen verkligen har någon långtidseffekt på vuxna tror jag inte på. Jag vet ju att jag blev bättre när jag testade den, säger Sara Almroth.
Däremot är det fri medicin för personer upp till 18 år. Inte efter det.
– Jag tycker att det lutar åt åldersdiskriminering. Vi är bara cirka 70 personer i Sverige som har SMA och är över 18 år. Vi förlorade ytterligare tre i somras. Vi som är drabbade av sjukdomen vet att medicinen fungerar och lindrar. Jag trodde faktiskt inte att det krävdes fler studier, som NT-rådet vill, ännu efter sju år. Jag är väldigt besviken. Ju längre väntan desto sämre blir jag, säger hon.
"NT-rådets ambition är att kunna utöka rekommendationen av medicinen", säger NTrådets ordförande Åsa Rangert Derolf.
Men det finns ändå ett visst hopp. NT-rådet meddelar nu att nya förhandlingar med läkemedelsföretagen kommer att inledas före sommaren med målsättningen att på sikt kunna rekommendera behandling till en större grupp patienter till nästa avtalsperiod. Det nuvarande avtalet gäller till i november 2024.
– NT-rådets ambition är att kunna utöka rekommendationen av Evrysdi och Spinraza till att omfatta även vuxna med svår form av SMA, skriver NT-rådets ordförande Åsa Rangert Derolf i ett mejl.
Är det enbart ekonomin som styr i det här fallet?
– Vi måste alltid beakta att om vi rekommenderar användning av läkemedel utan att ta hänsyn till kostnaden, så minskar resurserna för andra behövande patienter. Värderingen av nya läkemedel görs utifrån en sammanvägd bild av svårighetsgrad, allvarlighetsgrad, patientnytta och kostnadseffektivitet. Behandlingskostnaden för Evrysdi och Spinraza är mycket hög trots att vi via avtal med läkemedelsföretagen får en viss rabatt, svarar Åsa Rangert Derolf vidare.
Med tanke på att patientgruppen är såpass liten, ett 70-tal personer, är kostnaden kanske ändå hanterbar?
– Det stämmer att det sannolikt inte skulle bli en avgörande budgetpåverkan om behandling gavs till den här patientgruppen. Men det skulle ändå innebära att de här pengarna då inte kan användas inom andra områden och att andra patientgrupper nedprioriteras. Det är även så att det finns många patientgrupper av liknande storlek och skulle vi acceptera den här prisnivån för alla de grupperna skulle det bli tydliga undanträngningseffekter, anser Åsa Rangert Derolf.
Sara Almroth jobbar deltid på Region Östergötland. Ibland jobbar hon hemma.
Hon menar samtidigt att det fortfarande finns begränsade data från studier gjorda på vuxna patienter.
– Även om det finns enskilda personer som haft effekt av läkemedlen, finns det inte tillräckligt med data som talar för att de har en stor effekt i den här patientgruppen. Studier har kunnat visa att barn och unga upp till 18 år och med högst svårighetsgrad har störst nytta av behandlingen.
Förstår ni de drabbades förtvivlan och hur hanteras den?
– Ja, men samtidigt upplever vi att det finns en stor förväntan på effekten av de här läkemedlen och den tyvärr inte kan infrias även om läkemedlen skulle bli tillgängliga. Detta beror på att studierna enbart kan visa på en mindre effekt i den här patientgruppen, svarar hon i mejlet.
Under tiden kämpar Sara Almroth vidare.
– Jag blir svagare i kroppen och får svårare att göra saker. Klockan tickar, säger hon.