Anna Byléhn tycker att det är bra att Melissas fall uppmärksammas och hoppas att det kan leda till förändring.
Fyraåriga Melissa Socias är svårt sjuk i hypofosfatasi. Hon lider av extrem smärta, motoriken blir allt sämre och skelettet deformeras.
Anna Byléhn är verksamhetschef för barnkliniken på Vrinnevisjukhuset. Hon fattade beslutet om att inte behandla Melissa med Strensiq.
– Först vill jag verkligen beklaga att vi inte kan erbjuda viss behandling. När jag fattar beslut grundar jag mig på NT-rådets rekommendation. Det är generellt jättetufft utifrån familjens situation att veta att det finns läkemedel, men inte få ta del av det, säger hon.
Anna Byléhn tycker att det är bra att fall som Melissas uppmärksammas och hoppas att det ska sätta press på läkemedelsbolagen att sänka priset. Det i sin tur kan få NT-rådet att ändra sina rekommendationer.
För att få jämlik vård över landet instiftades Rådet för nya terapier, NT-rådet. Det består av representanter från regionerna som sätter rekommendationer för vilka läkemedel som ska användas på sjukhusen.
NT-rådet samarbetar med statliga Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och rådgör vid behov med kliniska experter i regionerna.
Melissa Socias, 4, lider av hypofosfatasi och får en allt svårare vardag.
Det är första gången som Anna Byléhn, under sitt år som verksamhetschef på barnkliniken, har hamnat i den här situationen. Hon har skickat ut en förfrågan för att se hur kollegor runt om i landet har agerat i liknande ärenden. Ingen av dem som har svarat har gått emot NT-rådet.
– Jag har diskuterat frågan internt och fått stöd och vägledning, säger hon.
Ola Nilsson, expert på området och Melissa Socias läkare, säger att han anser att det är att göra det enkelt för sig att enbart luta sig mot NT-rådets rekommendation och kallar beslutet "närmast oetiskt".
Att gå emot NT-rådet skulle försvåra möjligheterna att få till ett bättre avtal med läkemedelsbolaget, tror Anna Byléhn.
Vad säger du om det?
– Att jag inte uttalar mig i enskilda ärenden.
Anna Byléhn menar att det inte bara skulle urholka NT-rådets funktion att gå emot dem, utan också möjligheten att påverka läkemedelsbolagen.
Hur känns det att behöva fatta ett sådant här beslut?
– Det är ingen rolig uppgift.
"Det finns ingen möjlighet att nå fram till ett avtal med företaget som innebär en rimligare kostnad", säger Gerd Lärfars, NT-rådet.
Vi vänder oss till NT-rådets ordförande Gerd Lärfars för att förstå hur de fattar sina beslut.
– Vi har väldigt många situationer som är så här svåra när det gäller sällsynta sjukdomar. Vi vill ju så gärna hitta en lösning, säger hon.
I utredningen jämförs dagens vård med den kliniska nytta som läkemedlet gör i relation till kostnaden. Allt som hör till sjukdomen ska räknas in, för att få en helhetssyn av värdet.
Nyttan med en behandling beräknas i "kvalitetsjusterade" levnadsår, QALY:s. När det gäller läkemedel för vanliga allvarliga sjukdomar, som cancer, ligger betalningsviljan ofta omkring en miljon kronor per QALY. För sällsynta svåra sjukdomar, som hypofosfatasi, kan betalningsviljan vara upp mot det dubbla.
– Strensiq är exceptionellt dyrt. Långt över tio miljoner per QALY och det finns ingen möjlighet att nå fram till ett avtal med läkemedelsbolaget som innebär en rimligare kostnad, säger Gerd Lärfars.
Behandlingen är livslång och kostnaden ökar med vikten.
– Vi vet att det är ett väldigt stort behov för de här patienterna att få en behandling, men kostnaden för ett läkemedel måste stå i rimlig proportion till nyttan det gör. Väldigt dyra läkemedel innebär att många andra behandlingar eller vård måste prioriteras bort.
I fallet Strensiq finns det även vetenskapliga osäkerheter, menar Gerd Lärfars.
– Det godkändes på studier som var väldigt små och man hade ingen jämförande behandling, vilket inte alltid är så lätt när det gäller mycket ovanliga sjukdomar, men TLV bedömde att det var mycket stora osäkerheter för det här läkemedlet vad gäller visad effekt.
Strensiq ges i form av injektioner. Bilden är tagen i ett annat sammanhang.
Läkemedlet används i flera länder och europeiska läkemedelsverket, EMA, har gett fortsatt marknadsgodkännande.
– Om regionerna utifrån det önskar ett nytt ställningstagande av NT-rådet kommer vi givetvis att beakta det. Finns det nya och bättre data så kan vi beställa en tilläggsanalys och göra en ny värdering, säger Gerd Lärfars.
– Regionerna och vi har stor förståelse för att barn med en mycket svår, allvarlig sjukdom har stort behov av att få behandling och i dessa situationer diskuterar vi alltid om ett avtal med läkemedelsbolaget kan ge en acceptabel kostnad.
Hon säger att det finns läkemedel som rekommenderas trots ett högt pris.
– Vår målsättning är att effektiva läkemedel även vid mycket sällsynta sjukdomar ska kunna användas men det är en utmaning i situationer med extremt dyra läkemedel.